Industria farmaceutica Novartis: l'FDA richiede un nuovo studio per il farmaco più caro

Problemi in vista sul fronte delle vendite per il Zolgensma, la terapia genica di Novartis considerata il farmaco più caro del mondo.

La FDA, l'autorità statunitense di controllo dei medicamenti, ha chiesto la realizzazione di uno studio clinico supplementare come requisito per esaminare un'estensione dell'uso del preparato a pazienti di più di due anni.

Fiducia nel profilo rischio-beneficio di Zolgensma

In un comunicato odierno Novartis Gene Therapies – nuovo nome di Avexis, società americana acquisita dal colosso renano nel 2018 per 9 miliardi di franchi, ben oltre il suo valore al Nasdaq – sottolinea come la domanda della FDA non sia in alcun modo collegata al congelamento parziale di un programma di ricerca sullo stesso Zolgensma, imposto nell'ottobre 2019 dopo che erano emerse infiammazioni cellulari osservate in precedenti ricerche su animali.

Zolgensma rimarrà comunque sul mercato, sottolinea Novartis. Il gruppo ha espresso fiducia nel profilo rischio-beneficio del farmaco e intende continuare a portare avanti gli studi in corso e le domande di autorizzazione.

Il ritardo allarma gli investitori

La notizia ha tuttavia allarmato gli investitori: in borsa il titolo Novartis è arrivato oggi a perdere più dell'1%, in un contesto orientato a un generale rialzo. Questo perché un nuovo studio comporta slittamenti dei tempi e, quindi, meno soldi in entrata.

«Il ritardo dovrebbe essere in totale di quasi due anni: quindi non prevediamo una commercializzazione sino alla fine del 2023», commenta Michael Nawrath, analista presso la Zürcher Kantonalbank (banca cantonale di Zurigo). È inoltre probabile che terapie concorrenti arrivino nel frattempo sul mercato, aggiunge lo specialista, che ha proceduto quindi a un dimezzamento – a 1,2 miliardi di dollari – della sua stima del picco di vendite.

2,1 milioni di dollari per una singola terapia

Sviluppata a suo tempo da Avexis, Zolgensma è una terapia genica per il trattamento di bambini molto piccoli affetti da atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia ereditaria la cui forma più grave è solitamente mortale. Negli Stati Uniti il prodotto è commercializzato dall'autunno 2019 e una singola terapia costa 2,1 milioni di dollari, cosa che la rende il medicamento più caro della storia. La cifra da capogiro ha inevitabilmente innescato un dibattito che è andato al di là degli aspetti terapeutici.

Stando a Novartis, Zolgensma è stato somministrato finora a più di 600 pazienti. Il farmaco viene immesso per via endovenosa ai neonati e direttamente nel canale spinale ai bambini più grandi. La terapia (una tantum) interviene sul gene SMN1 mancante o non funzionante: Zolgensma fornisce una nuova copia funzionante del gene SMN1 nelle cellule del paziente, arrestando la progressione della malattia.

Zolgensma è in concorrenza con Spinraza di Biogen e con Evrysdi di Roche e PTC Therapeutics.