Atrofia muscolare spinale: via libera in Europa a una terapia molto cara

ATS

19.5.2020 - 13:04

Il costo della terapia fa parecchio discutere.
Source: SDA

Via libera nell'Unione europea (Ue) a Zolgensma, una terapia genica sviluppata da Avexis – filiale americana di Novartis – con un costo di oltre 2 milioni di dollari per il trattamento di bambini piccoli affetti da atrofia muscolare spinale (SMA).

La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione condizionale, ha indicato oggi il gigante farmaceutico renano. Nel vecchio continente ogni anno nascono circa 550-600 bebè che presentano la malattia genetica neuromuscolare in questione.

La terapia (una tantum) interviene sul gene SMN1 mancante o non funzionante: somministrata durante una singola infusione endovenosa, Zolgensma fornisce una nuova copia funzionante del gene SMN1 nelle cellule del paziente, arrestando la progressione della malattia.

Il medicamento più caro della storia

Negli Stati Uniti il prodotto è commercializzato dall'autunno 2019 e una singola terapia costa 2,2 milioni di dollari, cosa che la rende il «medicamento» più caro della storia. La cifra da capogiro ha inevitabilmente innescato un dibattito che è andato al di là degli aspetti terapeutici.

Per quanto riguarda l'Europa Avexis fa sapere di essere in discussione con i governi e con le rispettive agenzie di rimborso dei costi dei medicamenti per attivare un programma di presa a carico degli oneri. Novartis sottolinea che la SMA ha un impatto significativo sul sistema sanitario in Europa, con costi cumulativi stimati per bambino che variano tra i 2,5 e i 4 milioni di euro solo nei primi 10 anni di vita.

Novartis in borsa però non vola

La notizia odierna non ha comunque messo le ali in borsa al titolo Novartis, che dopo un'ora di contrattazioni si presentava con un ribasso di circa mezzo punto percentuale, a fronte di un indice generale sostanzialmente stabile.

Gli analisti fanno notare che l'approvazione nell'Ue era attesa, ma che le discussioni sul prezzo che dovranno essere tenute con i vari paesi non si presentano facili.

Novartis compera Avexis nel 2018

Fondata nel 2013, Avexis è una società biotecnologica americana con sede a Bannockburn, un piccolo paese dell'Illinois. Novartis l'ha acquistata nel 2018 proprio in quanto attirata dalla terapia contro la SMA che stava sviluppando.

Per farlo i manager basilesi non hanno risparmiato sui mezzi: l'acquisizione è costata 8,7 miliardi di dollari, un prezzo assai superiore al valore della società allora quotata nel listino Nasdaq di Wall Street. Ha fatto anche notizia, all'interno dell'impresa statunitense, la vicenda di una manipolazione di dati dei test relativi proprio al Zolgensma: due fratelli al vertice della ditta sono stati allontanati.

Novartis nasce nel 1996

Da parte sua Novartis è nata nel 1996 dalla fusione fra Ciba-Geigy e Sandoz. Il gruppo fa risalire le sue radici più lontane a oltre 250 anni or sono, precisamente al 1758, quando Johann Rudolf Geigy-Gemuseus fondò a Basilea la società commerciale J.R. Geigy, specializzata nel trattare «materiali, sostanze chimiche, coloranti e droghe di ogni genere».

Ciba è stata fondata nel 1859 e Sandoz nel 1886. Oggi Novartis è una realtà che fornisce medicinali a circa 800 milioni di persone nel mondo. Per il gruppo lavorano 109'000 persone di 145 differenti nazionalità.

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