Pharma Novartis cherche à étendre le Zolgensma

Novartis et sa filiale Avexis revendiquent mardi divers succès cliniques autour de la thérapie génique Zolgensma, devenue en 2019 le traitement le plus onéreux de l'histoire.

Avexis souligne au passage avoir soumis à l'Agence sanitaire américaine des données additionnelles, qui pourraient amener le régulateur à lever le gel partiel d'un volet de recherches.

Le gendarme sanitaire étasunien avait bloqué en octobre dernier le recrutement de patients pour le volet de l'étude «Strong» portant sur l'administration du Zolgensma à haute dose par injection intrathécale, soit au niveau des lombaires. Le recrutement pour des dosages léger et moyen a déjà été finalisé et les recherches ont déjà livré de premiers résultats intermédiaires.

L'étude de phase 1/2 baptisée «Strong» sur l'amyotrophie spinale de type 2 sur des patients âgés de deux à cinq ans a atteint son critère primaire d'évaluation dans l'amélioration des fonctions moteur. Plus de neuf petits patients sur dix ont par ailleurs démontré une réaction cliniquement significative au traitement, assure la multinationale dans un communiqué.

L'administration de ce traitement chez des nouveau-nés présymptomatiques dans le cadre de l'étude Spr1nt a par ailleurs permis d'observer une évolution des fonctions moteur conforme à la courbe normale. L'étude de suivi Start indique pour sa part une efficacité durable du traitement, sur une période de cinq ans désormais.

Le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) est homologué depuis le mois de mai dernier contre l'amyotrophie spinale de type 1 chez les enfants de moins de deux ans, y compris ceux ne présentant pas encore de symptômes au moment du diagnostic. Le traitement est aussi disponible depuis peu au Japon.

Ce traitement curatif – développé par le laboratoire chicagolais Avexis racheté en 2018 pour près de 9 milliards de dollars – est disponible outre-Atlantique au tarif de 2,215 millions de dollars.

Le Zolgensma se présente sous la forme d'une perfusion unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de l'amyotrophie spinale en substituant le gène primaire SMN1 défectueux ou manquant. L'opération doit permettre d'éviter une détérioration des fonctions musculaires.

La SMA constitue la première cause génétique de décès chez le nourrisson, avec un taux de mortalité de 90% avant le second anniversaire sans traitement curatif.