Novartis Novartis: Swissmedic autorise temporairement le Zolgensma

Novartis a obtenu de Swissmedic un feu vert temporaire pour sa thérapie génique Zolgensma (onasemnogene-abeparvovec), pour le traitement de l'amyotrophie spinale (AS).

L'autorisation de commercialisation du traitement curatif unique le plus onéreux de l'histoire de l'industrie pharmaceutique court sur une période de deux ans et pourra le cas échéant devenir permanente.

Le spectre d'indication reste limitée aux enfants de moins de deux ans. La multinationale rhénane rappelle dans son communiqué mardi que plusieurs bambins ont déjà été traités avec le Zolgensma en Suisse. Après examen individuel de chaque cas, la procédure thérapeutique avait été prise en charge par l'assurance invalidité.

Maladie neuromusculaire génétique rare, l'AS de type 1 mène dans plus de 90% des cas au décès avant l'âge de deux ans ou impose une ventilation mécanique permanente. Dans le cas de l'AS de type 2, plus de 30% des patients décèdent avant d'avoir atteint 25 ans.

«La forme la plus grave de l'AS est une maladie qui prive les nouveau-nés et les enfants en bas-âge de leurs capacités les plus importantes: parler, manger, s'asseoir et même respirer», rappelle la responsable de Novartis Gene Therapies Suisse, Alice Huisman. L'administration du Zolgensma a démontré un effet durable sur le maintien et l'évolution de la motricité des jeunes patients jusqu'à cinq ans après traitement.

Au moment de son homologation initiale aux Etats-Unis il y a deux ans, le Zolgensma affichait un tarif de plus de deux millions de dollars.

jh