Lifestyle Un nouveau traitement contre la mucoviscidose autorisé aux Etats-Unis

Trente ans après la découverte du gène causant la mucoviscidose, un nouveau médicament a été approuvé aux Etats-Unis pour les malades de plus de 12 ans et offrant une efficacité «impressionnante» par rapport à ce qui existait jusqu'à présent.

La mucoviscidose est une maladie génétique rare et héréditaire, qui fait sécréter du mucus anormalement épais et visqueux, ce qui obstrue les voies respiratoires et digestives. L'espérance de vie est actuellement de 44 ans, selon la fondation américaine de la mucoviscidose (Cystic Fibrosis Foundation).

90% des malades devraient pouvoir en bénéficier, car le traitement cible la mutation la plus répandue.

Le médicament, fabriqué par les laboratoires Vertex, s'appelle Trikafta et combine trois molécules existantes (elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor). 

Il a été approuvé par l'agence américaine des médicaments, la Food and Drug Administration (FDA) le 21 octobre sur la base d'essais cliniques publiés jeudi dans les revues médicales New England Journal of Medicine et The Lancet.

Les résultats des essais «documentent des bénéfices impressionnants» pour les personnes atteintes de mucoviscidose et porteuses d'au moins une mutation Phe508del, a commenté le patron des Instituts nationaux de santé aux Etats-Unis, Francis Collins, qui faisait partie de l'équipe ayant découvert le gène de la protéine «CFTR», en 1989.

Pour une minorité de malades, ce sera même le premier médicament disponible à traiter les causes sous-jacentes de la maladie.

Le nouveau traitement améliore de 10 à 14% les fonctions pulmonaires des patients, par rapport aux traitements actuels.

«C'est une percée formidable et une grande nouvelle pour les gens atteints de mucoviscidose», a célébré dans un communiqué Preston Campbell, le président de la Cystic Fibrosis Foundation. 

Mais, ajoute Francis Collins dans le New England Journal of Medicine, «le grand jour (...) sera celui où les plus de 70.000 personnes atteintes de mucoviscidose dans le monde n'auront plus besoin de médicaments car une guérison permanente existera pour tout le monde».

Des essais sont en cours pour tester Trikafta sur les enfants âgés de 6 à 11 ans.

Quant à l'Europe, une demande d'autorisation est en cours auprès de l'Agence européenne des médicaments.