Neue Behandlung getestet Elfjähriger dank Gentherapie von angeborener Taubheit geheilt

dpa/tgab

25.1.2024 - 19:52

Der 11-jährige Junge, der mit einer erblich bedingten Taubheit geboren wurde, bereitet sich im Kinderkrankenhauses von Philadelphia auf die Gentherapie vor. (Oktober 2023)
Der 11-jährige Junge, der mit einer erblich bedingten Taubheit geboren wurde, bereitet sich im Kinderkrankenhauses von Philadelphia auf die Gentherapie vor. (Oktober 2023)
Bild: Children’s Hospital of Philadelphia/AP

Mit einer neuen Gentherapie gelang es Forschenden in der US-Metropole Philadelphia einem von Geburt an tauben Jungen ein so gut wie normales Hörvermögen zu schenken. Sein Glück: Er hatte kein Hörimplantat.

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  • Ein von Geburt an tauber Junge kann dank einer neuartigen Gentherapie so gut wie normal hören.
  • Bei dem Therapieverfahren wird ein bestimmtes beschädigtes Gen durch eine funktionierende Version ersetzt.
  • Allerdings wird den meisten tauben Kindern – zumindest in den Industrieländern – im Säuglingsalter ein Hörimplantat eingesetzt, dann funktioniert die Therapie nicht.

Ein elfjähriger Junge, der von Geburt an taub war, kann nach US-Berichten dank einer speziellen Gentherapie wieder hören. Er habe in einem Kinderkrankenhaus in der Ostküstenmetropole Philadelphia als erster Mensch in den USA eine noch im Erforschungsstadium befindliche Gentherapie bekommen, berichtete die «New York Times» unter Berufung auf das Krankenhaus und beteiligte Unternehmen.

Der Elfjährige hat dem Bericht zufolge einen sehr seltenen Gen-Defekt, von dem weltweit nur rund 200'000 Menschen betroffen sind. Dabei verursache ein einzelnes verändertes Gen die Taubheit, was im Zuge der Behandlung durch eine intakte Version ersetzt werde.

Die Therapie bedeutet allerdings nicht, dass der Junge nun Sprache versteht und selbst spricht: Womöglich werde er das nie können, hiess es im Bericht. Das Gehirn hat demnach ein Fenster für das Erlernen von Sprache, beginnend im zweiten oder dritten Lebensjahr. Nach dem fünften Lebensjahr ist es für immer geschlossen.

Nach Abschluss der mehrmonatigen Therapie habe der Junge nun ein so gut wie normales Hörvermögen, hiess es bei der «New York Times». Wenn auch nicht beim Sprechen oder Sprache verstehen, könne das zumindest beim Erfassen von Verkehr oder in ähnlichen Situationen, bei denen es um Aufmerksamkeit für Geräusche geht, hilfreich sein. Auch Musik könne der Junge nun hören.

Therapie soll jetzt mit jüngeren Kindern getestet werden

Derzeit seien weltweit rund ein halbes Dutzend Studien mit einer solchen Therapie im Gang oder angesetzt, hiess es weiter. Nach dem Erfolg mit dem Elfjährigen wollen die Wissenschaftler die Therapie bei jüngeren Kinder einsetzen.

Das Innenohr sei ein kleiner, geschlossener Raum, sodass eine dort eingesetzte Gentherapie keine Auswirkungen auf Zellen in anderen Teilen des Körpers habe, sagte Manny Simons, Geschäftsführer der beteiligten Firma Akouos, der «New York Times».

Einen geeigneten Kandidaten zu finden, war dem Bericht zufolge aus einem bestimmten Grund nicht leicht: Die meisten Babys, die mit dieser Form der Taubheit geboren werden, erhielten im Säuglingsalter sogenannte Cochlea-Implantate, um hören zu können, und kämen dann für solche Therapiestudien nicht mehr in Frage.

Der behandelte Junge stammt aus Marokko und hatte dort keine Schule besucht. Erst nach einem Umzug nach Spanien lernte er in einer speziellen Schule in Barcelona die Gebärdensprache, wie es in der «New York Times» hiess.